暴露量随剂量增加成比例增

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AE 进行了评估，认为其与研究药物相关。总体而言，本研究第 1 部分中报告的 TEAE 与儿科 DMD 人群的预期一致。 查看内联 查看弹出窗口 表格1 研究患者的基线人口统计和临床特征 药代动力学 在第 1、3、5 和 7 次就诊时，分别以 4、10、20 和 30 mg/kg 的剂量水平对 8 名接受活性治疗的患者进行药代动力学评估（表 e-2，h。每个剂量水平后，给药后 24 小时的浓度达到或接近定量下限 (10 ng/mL)。观察到最大浓度（Cmax）与剂量成比

例增加，最低剂量 4 mg/kg 时几何平均值为 7,840 ng/mL，最高剂Telegram 用户号码列表量 30 mg/kg 时几何平均值为 53,300 ng/mL。在 30 mg/kg 剂量下，观察到研究药物稳态时的血浆清除率 (CLp) 和分布容积 (Vss) 的几何平均值分别为 346 mL/h/kg 和 668 mL/kg，半衰期平均 3.42 ± 0.63 小时。短的半衰期还表明，每周给药预计不会在血浆中蓄积。加（表 e-3，61/dryad.g003051）。 大部分回收的研究药物在前 4

小时内被排出（表 e-4时内尿液中回收的戈洛迪森剂量百分比在 90.5% 至 110% 之间，第 1 次就诊时肾清除率 (CLR) 分别占总全身清除率 (CL) 的 90.5%、91.4%、118% 和 108%。分别为 3、5 和 7（4、10、20 和 30 mg/kg）（表 e-50.5061/dryad.g003051）。 肌营养不良蛋白的产生 通过每周一次的 golodirsen 治疗，通过蛋白质印迹测量，正常肌营养不良蛋白的